Общество всё больше беспокоят проблемы пациентов с редкими заболеваниями

России нужна федеральная целевая программа по обе­спечению больных орфанными заболеваниями лекар­ствами. Но её альтернативой может стать и расширение программы «Семь нозологий» за счёт включения в неё пароксизмальной ночной гемоглобинурии, мукополисахаридозов, лёгочной артери­альной гипертензии, тромбоцитопенической пурпуры и ряда других болезней.
 

Об этом шла речь на «круглом столе» в Общественной палате РФ «Доступность медицинской помощи и социальной поддерж­ки для пациентов с редкими заболеваниями в России». По мнению его участников – пре­зидента Союза пациентов и пациентских организаций по ред­ким заболеваниям (СПиПОРЗ) Снежаны Митиной, заместителя председателя Комитета Госдумы РФ по вопросам семьи, женщин и детей Ольги Борзовой и дру­гих, централизованные закупки дорогостоящих лекарств, для указанной категории больных, просто необходимы.
 

Территориальные программы лекарственного обеспечения «редких пациентов» не формиру­ются, констатировала С.Митина. «А за счёт централизованных закупок, объективно ведущих к уменьшению их цены, эконо­мия государственных средств приведёт к 100-процентному обеспечению всех пациентов с мукополисахаридозами необхо­димой терапией на постоянной основе», – считает эксперт. Президент СПиПОРЗ напом­нила, что внесённый в январе 2014 г. в Госдуму законопроект о федеральном финансировании данного заболевания отклонён из-за отсутствия финансового обеспечения. «Логичность ле­карственного обеспечения на федеральном уровне пациентов с тяжёлым, инвалидизирующим, высокозатратным заболевани­ем – мукополисахаридозом, поражающим в большей степени детей, понятна многим, но вот решения депутатов, видимо, придётся ждать ещё очень дол­го», – полагает С.Митина.
 

Она сообщила, что обществен­ная организация инвалидов в качестве основного инструмента работы с региональными вла­стями в вопросах обеспечения лекарствами вынуждена ис­пользовать в настоящее время судебные практики. В качестве примера С.Митина привела ситуацию в С.-Петербурге, где каждого пациента «ставят» на лечение только после решения суда. «Во многих регионах имеют место запугивание пациентов, оказание давления на врачей, диагностирующих редкие заболевания или выписывающих дорогостоящее лекарствен­ное средство. «Страусиный» принцип «Нет диагноза – нет пациента – нет проблемы – вот и сэкономили» всё ещё присут­ствует в практике региональных администраций системы здраво­охранения», – заявила руководи­тель СПиПОРЗ.
 

О.Борзова также считает, что «централизованные закупки до­рогостоящих лекарственных средств позволят получить ко­лоссальные скидки и сэкономить государственные бюджетные средства, а значит, оказать по­мощь большему количеству па­циентов с редкими заболевания­ми». Депутат рассказала о тяжё­лой ситуации в Северо-Западном регионе, где 55% пациентов с одним из 24 редких заболева­ний, входящих в федеральный реестр на получение лечения, в данное время всё ещё не полу­чают лечения. «С.-Петербург по редким заболеваниям – это караул! Самая большая почта по проблемам редких заболе­ваний именно оттуда. Практи­чески дети-инвалиды с редкими заболеваниями в этом субъекте Федерации лечения не получа­ют!» – заявила О.Борзова.
 

Согласно пункту 2 части 1 статьи 15 Федерального закона РФ № 323-ФЗ от 21.11.2011 «Об основах охраны здоровья граж­дан в Российской Федерации», государство передало полномо­чия по организации обеспечения лиц, страдающих редкими забо­леваниями, лекарственными препаратами субъектам Федерации. И хотя данные лекарства, как и прежде, должны закупаться ими за счёт федерального бюджета, начались проблемы.
 

Признаёт их наличие и дирек­тор Департамента лекарствен­ного обеспечения и регулиро­вания обращения медицинских изделий Минздрава России Елена Максимкина. В ходе дис­куссии она отметила, что паци­енты с редкими заболеваниями, включёнными в список жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих орфанных заболеваний «24», зачастую вы­нуждены добиваться лечения только через решение судов, часто при привлечении Гене­ральной прокуратуры. В связи с этим Е.Максимкина считает необходимым начать мониторинг эффективности проводимой терапии. Высокая её стоимость при редких заболеваниях в рас­чёте на одного пациента, считает она, является значительной на­грузкой для регионов всех уров­ней. «Тщательный мониторинг эффективности проводимого лечения со стороны главных специалистов Минздрава и кон­солидированные закупки лекар­ственных средств могут привести к значительной экономии бюджетных средств», – полагает представитель министерства.
 

По статистике, приведённой директором Департамента меди­цинской помощи детям и службы родовспоможения Минздрава России Еленой Байбариной, в настоящее время в России на­считывается 11 557 пациентов (из которых 6761 ребёнок) с од­ним из 24 редких заболеваний. Утверждены 28 стандартов для их лечения, ещё 24 стандарта будут утверждены в ближайшее время, сообщила Е.Байбарина.
 

О необходимости создания федеральной программы для обеспечения больных орфанными заболеваниями лекар­ствами в регионах говорили, кстати, и участники недавней пресс-конференции под эгидой Всероссийского общества ред­ких заболеваний (ВООЗ). Под­чёркивалось, что эту проблему, по мнению экспертов, могут решить субвенции регионам для лечения редких заболеваний и перенос нескольких наиболее массовых и высокозатратных болезней – упомянутые уже па-роксизмальная ночная гемоглобинурия, мукополисахаридозы, лёгочная артериальная гипертензия, тромбоцитопеническая пурпура - в программу «Семь нозологий». Обеспокоенность представителей ВООЗ вызыва­ет и угроза срыва программы по ранней диагностике редких болезней - массовый скрининг новорождённых.
 

«Если реализация этой про­граммы целиком будет пере­дана в регионы и останется без федерального финансирования и контроля, она, без сомнения, развалится. И скрининг на 5 болезней (гипотиреоз, фенил-кетонурия, муковисцидоз, галак-тоземия) остановится! - заявила председатель ВООЗ Екатерина Захарова. - Этот вопрос необхо­димо решить в самое ближайшее время. Мы очень надеемся на то, что нас услышат, и государство найдёт средства, необходимые не только для продолжения, но и для расширения массового скрининга новорождённых».
 

Сопредседатель Всероссий­ского союза пациентов, прези­дент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв также считает необходимым принять федеральную целевую про­грамму в области диагностики, лечения и лекарственного обе­спечения пациентов, страдаю­щих редкими заболеваниями, расширить программу «Семь нозологий». «Лечение таких па­циентов крайне дорогостоящее. Получается, что сейчас право на жизнь зависит от того, где ты живёшь, богатый у тебя ре­гион или бедный. Без участия федерального бюджета равного доступа к лечению не будет», -убеждён он.
 

По итогам работы «круглого стола» в Общественной палате РФ в аппарат Президента РФ, органы законодательной и ис­полнительной власти направле­ны резолюция и рекомендации заседания.
 

Константин ЩЕГЛОВ, обозреватель «МГ».